來自廣東的6歲的男孩小新罹患極高危急性B淋巴細(xì)胞白血?。˙-ALL），同時(shí)伴有E2A-PBX1基因陽性，異體CAR-T橋接異基因造血干細(xì)胞移植成功將其從死神手中奪回。
輾轉(zhuǎn)數(shù)家醫(yī)院求治均被拒
小新（化名）患病的初一年，一直淪陷在化療-復(fù)發(fā)-化療-復(fù)發(fā)的怪圈里，先后輾轉(zhuǎn)了幾家醫(yī)院，花費(fèi)已達(dá)近50萬，但治療效果一直都不好。小新被病痛折磨得不輕，“每次難受了，他就偎在我懷里，不停地叫媽媽”——回憶到這里，小新媽媽的眼圈泛紅了，但還是強(qiáng)忍著，沒讓眼淚掉下來。
CAR-T是后的一線生機(jī)
復(fù)發(fā)的B急淋大多對(duì)化療藥物耐藥，即使強(qiáng)行進(jìn)行挽救性造血干細(xì)胞移植，復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)也很高，預(yù)后不會(huì)太理想?；谶@些考慮，燕達(dá)陸道培醫(yī)院的專家會(huì)診為小新制定了CAR-T橋接移植的治療方案。
然而因自身原因，小新兩次自體CAR-T細(xì)胞培養(yǎng)均未達(dá)到回輸條件，終在腫瘤負(fù)荷96%的情況下，回輸其哥哥細(xì)胞培養(yǎng)的CAR-T細(xì)胞，在回輸CAR-T細(xì)胞10天后小新的精神就逐漸好轉(zhuǎn)，14天后白細(xì)胞升至1000，殘留完全緩解，22天后即出院。CAR-T細(xì)胞治療的成功，解決了小新高腫瘤附荷的問題，為接下來橋接異基因造血干細(xì)胞移植治療奠定了基礎(chǔ)。
順利橋接異基因造血干細(xì)胞移植
小新哥哥比他長(zhǎng)8歲，是爺爺奶奶的命根子，老人起初不同意讓大孫子做供者，怕有危險(xiǎn)。爸爸媽媽把他從廣東老家?guī)н^來做供者都未敢告訴老人們實(shí)情，只是說帶他來看弟弟。2017年9月11日，哥哥的造血干細(xì)胞回輸給小新，44天后，10月25日，小新的各項(xiàng)檢查都達(dá)標(biāo)，醫(yī)生安排其出院靜養(yǎng)。
媽媽的信任與堅(jiān)持是關(guān)鍵
“我沒想那么多，也不敢去想，我相信這里的醫(yī)生，相信他們能把我兒子治好，我要做的就是伺候好他，給他做好吃的，我一直都是這么想的，也是這么做的。”小新媽媽撫摸著他的后腦勺，不時(shí)地幫他整理衣服，對(duì)于未來，她也沒有更多的要求，就是希望孩子一直都能夠健健康康的。
目前，小新已經(jīng)行造血干細(xì)胞移植5個(gè)多月了，每個(gè)月的例行檢查顯示各項(xiàng)指標(biāo)正常。
CAR-T的出現(xiàn)為復(fù)發(fā)/高危的B急淋患者創(chuàng)造了移植的機(jī)會(huì)，經(jīng)CAR-T達(dá)完全緩解后橋接移植，與第一次完全緩解后移植，兩者療效無顯著差異。對(duì)于骨髓腫瘤附荷＞80%、外周血＞30%的高腫瘤附荷B急淋患者，自體CAR-T的緩解率非常低，異體CAR-T的成功使得這部分患者橋接移植成為可能。小新不是燕達(dá)陸道培醫(yī)院的成功個(gè)案，早在我院成功完成異體CAR-T橋接造血干細(xì)胞移植的患者至今已出院三年，目前身體狀況良好。
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